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歐盟EMA決定暫與美國FDA走不同的路-阿茲海默症的突破與爭議

歐盟EMA決定暫與美國FDA走不同的路-阿茲海默症的突破與爭議
Photo credit: Pexels

阿茲海默症,這個將近20年沒有新治療選擇的疾病,終於在Aduhelm (aducanumab)獲得美國FDA許可之後進入一個全新世代,然而,該項許可爭議性加上近期歐洲藥品管理局(EMA)的決定,再次凸顯了這塊治療領域的重要性與競爭性

“當你越早診斷出疾病,就越有機會避免後續的併發症,減少毒素的累積” 醫學博士Michael Cantor在AJMC (The American Journal of Managed Care, 美國管理式護理雜誌)中談到。

爭議為何而起

Aduhelm於2021年中獲得美國FDA快速審查資格( accelerated approval pathway)許可,成為了近20年來第一個針對致病機轉而生的藥品,雖然該藥品被認為可以降低毒素的累積並清除amyloid(一種能清除沉澱於腦部的β-類澱粉蛋白),但在實際的認知功能改善仍未知。

“這可能是美國核准史上最糟的決定” 諮詢委員會成員之一Aaron Kesselheim,同時也是哈佛醫學教授在退出委員會之後表示

經由此程序許可的藥品,仍然需要製造商Biogen提供上市後的資訊來佐證真實臨床效益。 Biogen執行長Michel Vounatsos在CNBC中提出,這項數據將耗時9年,也就是2030年才可能出爐,但是藥品價格僅在前四年不會調升。Aduhelm目前一年預計的花費是28200美元。

EMA決定暫時與美國走不同的路

 202112月,EMA 否決了Aduhelm的上市許可(marketing authorization),專家們表示這是基於療效與安全性綜合考量之下的決定。

雖然aducanumab的確可以減少amyloid,但這項發現與實際上臨床效果是否有關,仍尚未確立

此項聲明亦指出某些使用高劑量(10mg/kg)的病人觀察到腦部出血或是腫脹,這將可能傷害重要的人體器官。內科權威期刊BMJ(British Medicine Journal)中亦指出,降低amyloid無法顯著改善認知功能。根據規定,製造商Biogen可以在收到回覆的15天期限內要求重審數據。

事實上,治療阿茲海默症最具挑戰的便是:我們要如何早期診斷出這些認知功能衰退的人毒素的累積可能在有症狀前就開始,即便症狀產生,如何區分他們與一般老化的差異記憶力衰退或是專注力下降這些患者會有的症狀,可能發生在任何人身上。除了缺乏能夠早期診斷的工具之外,長期沒有新藥的窘境,也讓治療阿茲海默症更顯困難 

歐洲市場發展不明確加上在美國的爭議許可,讓其他競爭者有機會搶入:

Lecanemab、Gantenerumab、Donanemab

針對阿茲海默症早期患者的Lecanemab由百健(Biogen)與衛采 (Eisai)共同開發,已於去年年底由FDA授予快速審查認定(Fast Track Designation); 羅氏的Gantenerumab擁有給藥便利性的優勢,以認知功能改善(CDR-SOB臨床失智評估量表)做為臨床終點的試驗將於2023完成;禮來的Donanemab則是預計在同一年年中完成整個研究。該試驗為與Aduhelm直接比較試驗(head-to-head) 。Donanemab目前已獲得美國FDA的突破性療法資格(Breakthrough therapy)。

阿茲海默症是失智症中最常見的類別,更是高居老人前五大死因排行之中,隨著人口老化,未來預計將帶來超過一兆的醫療花費;為了降低負擔,新機轉藥物的核准與應用,將有機會在其中扮演重要的角色。

**本內容僅提供企業、政策和學術等公開相關資訊。關於個人健康狀況或疾病治療方面的問題,建議應向專業醫護人員諮詢意見。

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