儘管阿茲海默症新藥Aduhelm (aducanumab)於去年六月獲得美國FDA許可，然而CMS初步認定應限縮給付條件。此項決定若成真，將衝擊Aduhelm及其他阿茲海默症的新藥發展，並隨之影響到未來的臨床試驗和上市後真實世界證據的收集。
核定流程啟動，給付草案出爐
今年一月中旬，CMS基於國家覆蓋範圍核定標準（National Coverage Determination, NCD) ，初步提出聯邦醫療保險(Medicare)針對阿茲海默症新藥Aduhelm的給付草案:僅在患者參與臨床試驗的條件下才給付 ，這些試驗包括CMS認可或國家衛生院資助的研究。在目前的標準之下，符合條件的對象除了藥品費用，檢查與相關服務費也將獲得給付。
NCD是CMS用來評估Medicare中一項藥品或是服務是否能夠給付全國的流程，該流程會審視現有的臨床證據，並透過實體討論會和網站蒐集各方資訊，以作為決議參考。 當一項新服務效益或是受益族群範圍不定時，相關人士例如開發商、醫療人士皆可要求啟動NCD。Aduhelm於2021年7月開始此流程，並於2022年1月公布初步審議結果。
限縮給付範圍:Aduhelm再次受到衝擊
Aduhelm雖然於2021年中成為首款獲得FDA針對阿茲海默症致病機轉治療的藥物，然而目前在臨床上、政策上仍飽受爭議，這包含不明的改善認知功能效果、潛在的嚴重副作用傷害(如腦出血），以及高額藥費(28200美元/年)，都使得Aduhelm 的未來難以預測。
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倘若這項草案成真，Aduhelm的銷售困境恐將升級。Medicare是美國針對老年人的醫療保險，其中，約有六百萬名納保人患有阿茲海默症，且近半數是輕症，正好是Aduhelm的主要市場，加上阿茲海默症是屬於老年人的疾病，限縮範圍不僅讓Aduhelm難以攻下既有族群的市場，也將提高新病人使用的難度，儘管自費能享有新藥，但這可能大大降低病人的意願。
“這幾乎等同Medicare 否決Aduhelm進入市場的權利” Biogen執行長Michel Vounatsos說道，並強調這是自2003年以來第一個治療阿茲海默症的新藥。
根據預測，2021年由百健(Biogen)開發的Aduhelm預期可貢獻營收4.8億美元，然而Biogen的年報中卻呈現令人失望的3百萬美元。如今CMS的草案則可能使得Aduhelm離這個評估越來越遠。RBC 分析師則認為Aduhelm很難在缺少其他數據的情形下說服CMS。
真實世界證據是可能的解方，但是緩不濟急
Biogen認為真實世界證據可以提供更多Aduhelm臨床應用的資訊，這將有機會消除試驗代表性不足的疑慮。過去試驗中，白人占總試驗人數比例較高，相對地，非裔美國人、拉丁裔與黑人僅占1-2%，然而，這些族裔卻是真實世界中受到阿茲海默症影響較大的族群，Biogen若能夠提出這些人的正向數據，不僅有機會將範圍擴大，也能證實新藥能否適用於其他人種。
“過去有關阿茲海默症的臨床試驗中，一直面臨著收入對象背景不夠多元的問題，但是，我們正努力要改變這個現況” Biogen全球法規安全暨臨時研發長Priya Singhal 表示。
Aduhelm的兩項四期研究:ENVISON 與 ICARE-AD則是寄望的解方，兩項研究一共預計囊括7500名受試者，所涵蓋的族裔包含非裔美國人、拉丁裔與黑人，其中ICARE-AD總共將納入上述族群達16%，遠超過傳統試驗的1-2%，然而可惜的是，相關數據並無法在決議前取得，根據Biogen的新聞稿指出，產出兩項研究結果的時間至少還需3.5-4年。
根據NCD 流程，在初版草案發表之後30天為公眾評論期，期間民眾可以提供反饋，CMS則必須在公眾評論期結束之後60天內提供決議，並基於臨床試驗結果和先前收集的公眾評論給予最終結論，決議預計在2022年4月11日出爐。
“我們認為在做出最終決定之前，任何對患者健康結果的適當評估都必須權衡利弊 ”CMS 首席醫療官兼臨床標準和質量中心主任Dr. Lee Fleisher 表示。
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