新聞摘要
一週大事關注焦點：CRISPR 基因編輯 / FDA / 必治妥施貴寶 / 非小細胞肺癌 / 拜耳 / 濾泡性淋巴癌藥物 / 新藥申請
藥事動態
- #英國批准首款 CRISPR 基因編輯藥物 | 為遺傳性貧血病人帶來治療新選擇
英國正式批准了基因編輯藥物 Casgevy 用於治療鐮刀型和 β 地中海型貧血，成為全球首個批准的國家。該藥物是透過編輯患者骨髓幹細胞中的缺陷基因，使其重新產生正常的紅血球，過程中需要從患者骨髓中提取幹細胞，再到實驗室透過 CRISPR 來進行 DNA 編輯，接著再注回患者體內，患者可能需要在醫院待至少一個月，以便確認經處理的細胞在骨髓中開始正常運作。
該項批准是基於兩項臨床試驗數據，包含在 29 名鐮刀型貧血受試者中，有 28 名至少一年內未有任何重大疼痛發作，以及在 42 名 β 地中海型貧血受試者中，有 39 名至少一年內不需要輸血。
根據統計英國約有 15,000 名鐮刀型貧血患者，β 地中海型貧血則為約 1,000 名，在此之前治療方式除了骨髓移植外，只能終生定期輸血，如今新療法的批准將提供相關患者新的選擇。
- #FDA 批准必治妥施貴寶非小細胞肺癌新藥 | 肺癌治療市場再新增生力軍
FDA 於 11/15 宣布批准必治妥施貴寶 (BMS) TKI 新藥 repotrectinib (Augtyro) 用於治療成年患者的局部晚期或轉移性 ROS1 陽性非小細胞肺癌 (NSCLC) ，repotrectinib 是 BMS 於去年花費 41 億美元併購 Turning Point Therapeutics 所獲得的藥物，並預計於今年 12 月中旬在美國上市。
此項批准是基於 TRIDENT-1 試驗數據，在主要療效指標腫瘤成功減小的人數百分比上，repotrectinib 的比例為 79%，而使用同一類藥物治療的組別則為 38%。該項批准也讓肺癌治療市場競爭更為激烈，競爭對手包含羅氏 (Roche) 、默沙東 (Merck) 和阿斯特捷利康 (AstraZeneca) 。
根據美國肺臟協會統計，ROS1 基因變異約佔肺癌患者 1-2%，並且在沒有吸煙史的患者中有更高的比例。
Reference:
https://news.bms.com/news/corporate-financial/2023/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Augtyro-repotrectinib-a-Next-Generation-Tyrosine-Kinase-Inhibitor-TKI-for-the-Treatment-of-Locally-Advanced-or-Metastatic-ROS1-Positive-Non-Small-Cell-Lung-Cancer-NSCLC/default.aspx
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-bristol-myers-lung-cancer-drug-2023-11-15/
- #拜耳宣布撤回其濾泡性淋巴癌藥物在美國的新藥申請 | 最新試驗結果失利
拜耳 (Bayer) 在與 FDA 協商過後，於 11/13 宣布自願性撤銷濾泡性淋巴癌藥物 copanlisib (Aliqopa) 在美國的新藥申請，copanlisib 於 2017 年曾因二期臨床試驗 CHRONOS-1 的數據，而獲得 FDA 加速批准，並預計用於曾接受至少兩次全身性治療的復發性濾泡淋巴癌成年患者，但 FDA 也留下需要進一步試驗數據的但書。
日前在 CHRONOS-4 臨床試驗中，copanlisib 加標準化療與單純標準化療對照組相比，在主要療效指標疾病無疾病惡化存活期方面並未達到顯著差異，成為 Bayer 宣布撤銷 copanlisib 的適應症申請主因。
拜耳也表示將會協助目前正在接受 copanlisib 治療且有良好反應的患者的找到適當的替代方案，新患者的處方也不應再開立 copanlisib。
Reference:
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/bayer-withdraws-follicular-lymphoma-drug-after-further-trial-fails-2023-11-13/
https://www.bayer.com/en/us/news-stories/update-on-aliqopar
**本內容僅提供企業、政策和學術等公開相關資訊。關於個人健康狀況或疾病治療方面的問題，建議應向專業醫護人員諮詢意見。
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