新聞摘要
一週大事關注焦點：加拿大 / 輝瑞 / 血友病 / 基因編輯 / 諾和諾德 / 心血管領域 / 禮來 / Omega Therapeutics / Cellarity / LillyDirect / 減重藥物 / 糖尿病 / 偏頭痛
藥事動態
- #加拿大批准輝瑞血友病基因編輯療法 | 在美申請結果將於 Q2 公布
繼上個月英美相繼批准鐮刀型貧血基因編輯療法後，如今輝瑞 (Pfizer) 的 B 型血友病基因治療 Beqvez 也在加拿大傳來好消息，將可用於特定血清型的中至重度 B 型血友病成年患者。該批准是基於一項開放式單臂試驗 BENEGENE-2，納入共 45 名患者， Beqvez 在年平均出血率方面優於目前標準治療（定期注射凝血因子 IX）。
Pfizer 在 2014 年通過與基因治療公司 Spark Therapeutics 的交易獲得了 Beqvez。 Beqvez是透過腺病毒為載體 (AAV) 進行基因編輯，使患者可在一次性治療後產生自己的凝血因子 IX，目前市面競品還有 2022 年 11 月 FDA 批准的 Hemgenix。
Pfizer 也向美國和歐洲提出適應症申請，FDA 預計在今年第二季會做出決定，此外 Pfizer 也正在尋求美國批准其抗體藥物 marstacimab 使用在 A 與 B 型血友病。marstacimab 為一種針對抗組織因子途徑抑制劑 (TFPI) 的 IgG1 抗體，可以幫助血液凝固，減少出血。
Reference:
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/canada-approves-pfizers-gene-therapy-bleeding-disorder-2024-01-03/
https://www.fiercepharma.com/pharma/pfizer-welcomes-new-year-hemophilia-b-gene-therapy-nod-canada
- #諾和諾德聯合兩家生技公司加強心血管領域合作 | 開發減重與代謝失能脂肪肝新療法
諾和諾德 (Novo Nordisk) 宣布與兩家美國生技公司 Omega Therapeutics 與 Cellarity 合作，進行心血管領域新療法開發，尤其肥胖相關疾病。此合作基於 2022 年 Novo 與生技創投 Flagship Pioneering 簽署的合作框架。根據協議 Novo 將支付 5.32 億美元預付款、研發成本、里程碑獎金及權利金等。
Novo 與 Omega 的合作將利用其專屬的技術平台開發一種表觀遺傳基因調控器，藉由控制基因表達以增強細胞的代謝活性，利用調控人體固有的新陳代謝效率，來達到體重控制的效果，提供一種減重新選擇。
Cellarity與 Novo 的合作則瞄準代謝失能脂肪肝 (MASH) 。MASH 做為慢性肝臟疾病，可能進展為肝衰竭，目前沒有治療方法，且病患易有第 2 型糖尿病及心血管共病，此合作將使用專有的人工智慧模型，分析 MASH 疾病進展中涉及的細胞型態，期望針對疾病細胞特徵開發出新款小分子藥物。
Reference:
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/wegovy-maker-novo-nordisk-signs-research-partnerships-with-us-biotech-firms-2024-01-04/
https://www.novonordisk.com/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=167006
- #禮來推出 LillyDirect 服務| 減重藥物直接送到病患家門
禮來 (Eli Lilly) 推出 LillyDirect 網站服務，結合了遠距醫療和藥局服務，方便民眾獲取 Lilly 的糖尿病、偏頭痛和減重藥物。此外也提供民眾相關疾病衛教、進程等資訊，其主要目標是簡化流程來減輕病患負擔，使患者能一站式取得醫療照護與藥物。針對費用問題，Lilly 也推出優惠方案，符合資格的患者將自動獲得藥物折扣以及免運優惠。
LillyDirect 的推出代表著戰略決策的轉變，不再只是專注於開發和製造藥物，而是將業務觸角伸向消費端，將患者與醫生串連並直接將產品送到患者家中。目前已有 9am Health、Cove 與 Form 等遠距醫療服務提供商加入計畫，未來 Lilly 也計畫增加更多的合作夥伴以及其他治療領域的藥品與服務。
LillyDirect 服務的推出最主要的動力來自於減重藥物巨大的市場需求，預計在 2029 年減重藥物市場將增長至約 1000 億美元。作為後進市場的挑戰者，Lilly 主打以優惠的價格、方便的服務使患者選擇其藥物，降低獲取新患者的門檻。
Reference:
https://www.fiercepharma.com/marketing/lilly-makes-website-simplify-access-obesity-drug-zepbound-plus-diabetes-and-migraine-meds
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/lilly-says-it-stands-against-cosmetic-use-its-weight-loss-drugs-2024-01-04/
**本內容僅提供企業、政策和學術等公開相關資訊。關於個人健康狀況或疾病治療方面的問題，建議應向專業醫護人員諮詢意見。
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