新聞摘要
一週大事關注焦點：賽諾菲/ Inhibrx / 罕見疾病/ 併購與交易 / 吉立亞/ Trodelvy/ FDA/ CAR-T/ 藥物安全
藥事動態
- #賽諾菲斥資 22 億美元購買 Inhibrx 旗下罕見疾病藥物開發項目 | 補強產品佈局
Sanofi（賽諾菲）宣布收購 Inhibrx 旗下藥物開發項目 INBRX-101 相關的所有資產，根據協議 Sanofi 將支付每股 30 美元的現金與 5 美元的里程碑獎金，此外 Sanofi 也將承擔並償還 Inhibrx 的未清償債務，整體交易金額約為 22 億美元。
INBRX-101 是一種重組人類 AAT-Fc 融合蛋白，用於治療 α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。AATD 是一種遺傳性罕見疾病，因為無法抑制肺泡內的蛋白酶，進而造成肺泡壁被蛋白酶破壞，引起肺氣腫，INBRX-101 通過抑制嗜中性白血球產生的彈性蛋白酶（也就是導致 AATD 患者肺損傷的蛋白酶），來預防肺泡壁被破壞。
INBRX-101 目前已成功完成 1 期試驗，在安全性和藥物動力學方面取得正面結果，目前正在進行2 期臨床試驗中，此次收購將補強 Sanofi 在罕見疾病和免疫學領域的產品佈局。
Reference
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2024/2024-01-23-06-30-00-2813696
- #吉立亞抗癌藥物 Trodelvy 在肺癌三期試驗失利 | 將進一步分析次族群
吉立亞（Gilead）旗下抗體藥物複合體（ADCs）Trodelvy (sacituzumab govitecan) 在三期試驗 EVOKE-01 遭遇挫折。該藥在主要療效指標整體存活率（OS）方面未能達標。EVOKE-01 鎖定已接受過治療的轉移性晚期非小細胞肺癌（NSCLC）病患，評估 Trodelvy 與 傳統化療 docetaxel 在療效和安全性上的差異。
吉立亞表示依然對 Trodelvy 保持信心，研究者仍發現在具有鱗狀細胞組織學，以及對於免疫療法 anti-PD 1 反應不佳的族群身上，對照組有較佳的 OS 數據，未來將繼續執行手上多個在轉移性 NSCLC 的臨床開發計劃，包含 2 期試驗 EVOKE-02 研究 Trodelvy 與 pembrolizumab 合併治療的療效，以及 3 期試驗 EVOKE-03 針對 Trodelvy 用在 PD-L1 表現量高的族群。
近年 吉立亞 正積極跨出感染症領域向腫瘤學大力擴張，並設定在 2030 年其三分之一的收入將來自其腫瘤學產品，主推的產品包括 Trodelvy 以及 CAR-T 的 Yescarta 與 Tecartus，其中 Trodelvy 目前已被批准用於兩種不同類型的轉移性乳癌以及晚期或轉移性泌尿上皮癌。
Reference
https://www.fiercepharma.com/pharma/gileads-adc-trodelvy-fails-nsclc-study-sending-stocks-crashing
- #FDA 正計畫對所有 CAR-T 治療加註黑框警示 | 藥廠表明對自家產品具有信心
FDA 於 1/22 通知吉立亞 (Gilead)、諾華 (Novartis)、嬌生 (J&J)、必治妥施貴寶 (BMS) 等藥廠，針對已批准的 6 種 CAR-T 療法進行仿單更新，需加上 T 細胞惡性腫瘤風險的黑框警示（black box warning），起因是 FDA 收到 20 起使用 CAR-T 療法後發生 T 細胞惡性腫瘤的報告。
CAR-T 是透過人工基因工程改造 T 細胞，使其可以定向針對特定癌細胞表面的抗原，目前已使用在瀰漫性 B 細胞淋巴瘤、急性 B 細胞淋巴性白血病、多發性骨髓瘤等難治型血液癌症。此外，近年也朝向自體免疫領域發展，包含全身性紅斑狼瘡、全身性硬化症等，而此次黑框警示也引起了這些非患有癌症的自體免疫疾病患者的擔憂。
針對 FDA 的要求，多家公司都表明，目前並沒有足夠的證據來支持 CAR-T 與這些次發性 T 細胞惡性腫瘤案例存在因果關係，並將與 FDA 就該項要求進行討論，且《自然醫學》期刊中多位細胞療法專家也表示目前絕大多數情況下，CAR-T 療法的益處仍然大於潛在風險，在風險調查清楚前相關適應證患者應繼續接受 CAR-T 治療。
Reference
**本內容僅提供企業、政策和學術等公開相關資訊。關於個人健康狀況或疾病治療方面的問題，建議應向專業醫護人員諮詢意見。
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