在阿茲海默症病友團體抗議的聲浪中，美國聯邦醫療保險與醫療補助服務中心(CMS)維持原意限縮Aduhelm (aducanumab)的給付範圍。
美國聯邦醫療保險中心(Centers for Medicare and Medicaid Service,CMS) 正式確認了阿茲海默新藥Aduhelm(aducanumab)的給付範圍，在參考了超過10000則針對草案的提議，和至少250件同行審查(peer-review)的資料後，結果依舊如同一月公布的草案，CMS將範圍限縮在參與特定臨床試驗的參加者，消息一公布之後，病友團體美國阿茲海默症協會(Alzheimer’s Association)立刻發表聲明，除了對決議失望，也譴責CMS限縮一個已由美國FDA許可的藥品是一項錯誤的決定。
“CMS這項決定無疑是替阿茲海默症的病友創造了無可必要的障礙，這些病人應該要能獲得治療並由Medicare給付，就像其他疾病一樣”Harry John’s 說道。Harry John 是美國阿茲海默症協會的執行長。
阿茲海默症正影響著美國數以萬計的家庭，據阿茲海默症協會(Alzheimer’s Association) 統計，超過600萬人正與這個疾病共處，每年死亡人數是乳癌和攝護腺癌的總和。而過去的20年間，阿茲海默症的藥物發展有限，也讓這次的協定更加獲得病友團體的重視。事實上，早在四月的決議出爐之前，就已掀起一波又一波的討論聲浪。
給付條件藏隱憂?病友團體將面臨健康不對等
“是因為我們人多嗎？是因為我們老了嗎？ CMS 應該為它歧視這一群患者的方式感到羞恥” 另一個病友團體US Against Alzheimer's主席及共同創始人的George Vradenburg回應道。
健康、社經條件的差異和種族歧視會共同提高有色人種罹患阿茲海默症和失智症的風險，如今，限縮給付範圍在臨床試驗的參與者，代表患者必須先有方式或管道進入試驗，讓病友團體擔心限縮範圍可能創造新的”健康不對等”關係。
“CMS的提議不僅令人震驚，也歧視每一個罹患阿茲海默症的患者，特別是女性、黑人和西班牙裔這些本就遭受到比較大衝擊的族群” 阿茲海默症協會說道
“如果沒有廣納更多人種進入試驗，我們很難了解新藥物在不同人種間的療效和安全的差異，未來的研究也應該要提高族群代表性，才能讓更多病人從中獲益” Maria Carrillo 提到。Maria Carrillo 是阿茲海默症協會的首席科學官。
給付擴大的機會仍存在
給付範圍基本上維持今年一月草案，不同的是，CMS提供了更多給付的關鍵原則。聲明中指出，任何藉由FDA傳統完整審核流程通過並證明臨床療效的藥品，CMS都會審慎評估，保留了與aducanumab相同機轉藥品能夠獲得給付的可能性。然而，任何經由快速審查通道獲得許可的同機轉藥品，仍然只給付由FDA或是國家衛生研究院認可的臨床試驗內的參加者。aducanumab過去以快速審查通道(accelerated approval pathway)獲得美國FDA許可，該流程評估的臨床指標為替代性指標(surrogate endpoint)，也就是藉由清除amyloid來降低疾病進一步惡化。然而實際上能否改善病人的臨床功能仍未知。
此外，真實世界證據將扮演一定的角色，大型疾病登錄檔的研究和務實性試驗(pragmatic trial)則有機會被CMS在藥品拿到完整許可之後做為未來給付參考。傳統臨床試驗因為條件嚴苛，收入的病人未必符合現實狀況，而務實性試驗則是允許更多實際可能接受到治療的病人納入，也允許醫師針對病人情況彈性調整用藥，能更貼近日常生活。病友團體阿茲海默症協會就表示將會有效運用協會本身已有的大數據資料，協助追蹤並分析阿茲海默症藥品的療效與安全。
台灣阿茲海默症的現況
在台灣65歲以上老年人中，約有18.06%患有輕微認知障礙，而失智症人口則占有7.71%，也就是說，平均每12位台灣老年人中，即有1位遭受這種退化性神經疾病所苦。根據研究推估，未來的50年中，台灣失智人口數將以平均每天增加近30人高速成長。
台灣是相對重視阿茲海默症患者的地方，在過去民間團體的推動下，現今台灣病友們能受給付使用的藥品包含三種乙醯膽鹼抑制劑- donepezil、rivastigmine、galantamine，以及NMDA 接受體的阻斷劑memantine 。而根據健保署的公告，在參考英國國家健康與臨床卓越機構(NICE)所訂定的治療指引後，今年三月開始擴增給付失智症藥品，讓中重度的阿茲海默症患者能併用前述兩機轉藥品，而健保財務對於失智症的花費將從4200萬元逐年增加至6000萬元。
CMS對於該藥的限縮給付決議所引起的廣泛討論，除了強調要有合理且必要的療效安全證據外，也再次點出臨床試驗內的族群不等於現實世界病人，並提醒藥品許可不等於藥品給付，CMS暗示真實世界證據的應用，或許是台灣未來能借鏡討論的方向。
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補充來源
- Racial and ethnic estimates of Alzheimer’s disease and related dementias in the United States (2015–2060) in adults aged ≥65 years
- Challenges and opportunities: recruitment and retention of African Americans for Alzheimer disease research: lessons learned
- Barriers to participation in clinical trials: a physician survey
- Disparities by Race and Ethnicity Among Adults Recruited for a Preclinical Alzheimer Disease Trial
