英美先後核准 CRISPR 基因編輯治療，包括 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics的 Casgevy 以及 Bluebird 的 Lyfgenia。雖然有望治療鐮刀型貧血，但是這類基因編輯療法價格高昂，儘管成本效益分析已有建議合理價格，但挑戰在於如何確保關鍵族群受益。同時，這類療法也面臨脫靶效應和可能的癌症風險。