2023 美國 FDA 批准了 55 個新藥成為史上第二多，在基因治療、呼吸道融合病毒、阿茲海默症等領域都有所突破，其中輝瑞成為大贏家獲得七項批准，而預估未來最具錢景的新藥則為 Biogen 和 Eisai 合作的阿茲海默症藥物 Leqembi。
新藥批准數量大成長，基因治療展露頭角
美國 FDA 在 2023 批准了 55 個新藥（小分子和生物製劑），相較 2022 年的 37 個成長了 50%，總數量為史上第二多，僅次於 2018 年的 59 個，而造成 2023 與 2022 年批准數量的差距可能原因爲受到疫情影響，導致批准進度的延遲。
按照治療領域劃分，癌症腫瘤蟬聯龍頭擁有最多的批准新藥（13種，佔全體 24%），神經系統疾病如阿茲海默和偏頭痛排第二（ 9 種，佔 16%），感染性傳染病和血液相關疾病則並列第三（各有 5 種，佔 9%），值得注意的是今年被批准的 55 種新藥中，有 28 種（51%）為針對罕見疾病的孤兒藥物，為急需新治療方法的患者提供新選擇。
FDA 今年批准許多不同的基因治療、疫苗和血液製劑，其中最引人注目的是定價昂貴的基因治療，包括第一個基於 CRISPR–Cas9 的基因編輯藥品 Casgevy（定價 220 萬美元），以及用於相同適應症（鐮刀型貧血）的 Lyfgenia（定價 310 萬美元），用於治療成人嚴重 A 型血友病的 Roctavian（定價 290 萬美元），以及治療裘馨氏肌肉失養症的 Elevidys（定價 320 萬美元），裘馨氏肌肉失養症為一種罕見疾病，起因是人體 X 染色體發生異常，遺失了一段 DMD 基因，導致肌纖維膜無力、脆弱以及肌肉萎縮。
RSV 疫苗首度問世，阿茲海默症迎新突破
2023 年的另一個重大新聞是呼吸道融合病毒（RSV）疫苗的批准，GSK 在五月率先推出針對 60 歲以上老年人的 Arexvy，之後是 Pfizer 的 Abrysvor 可用於孕婦以及 60 歲以上老年人 ，七月 Sanofi 和 AZ 合作的抗體藥物 Beyfortus 獲得批准用於預防嬰兒 RSV 感染，預計到 2028 年這些產品的銷售額將達到 13 – 17 億美元。
至於備受注目的阿茲海默症，Biogen 和 Eisai 合作的 Leqembi 是首個臨床試驗支持能夠有效清除腦中的類澱粉蛋白斑塊的藥物，也是近年首個通過傳統完全批准的 β 類澱粉蛋白抗體藥物，為阿茲海默症患者帶來新希望，而 Leqembi 的對手 Eli Lilly 開發中的抗體藥物 donanemab 在三期試驗中也展現正面數據，FDA 預計於 2024 年初回覆其完全批准的申請。
藥廠年度大贏家獎落誰家，最具「錢」景的明日之星
2023 年由輝瑞拔得頭籌獲得了最多項批准（七項），數量比其他任何公司都多超過一倍，上一次有單一公司獲得如此多批准要回到 2019 年，當時由諾華獲得了六項批准。
輝瑞新批准藥品包含了多發性骨髓瘤藥物 Elrexfio、與 OPKO 合作的生長激素 Ngenla、首創的嚴重斑禿症療法 Litfulo、RSV 疫苗 Abryvso 以及獲得全面批准的 COVID-19 抗病毒藥物 Paxlovid，剩下的兩項批准藥物則是輝瑞 2022 年透過收購其他公司而獲得，分別是潰瘍性結腸炎藥物 Velsipity （以 67 億美元收購 Arena 而來）與鼻噴型偏頭痛藥物 Zavzpret （以 116 億美元收購 Biohaven 而來）。
其他競爭公司如 GSK、Biogen、Chiesi 和 UCB 四家公司分別獲得了三個批准。GSK 的分別是骨髓纖維化藥物 Ojjaara、腎臟病藥物 Jesduvroq 和 RSV 疫苗 Arexvy，Biogen 的為漸凍症藥物 Qalsody 以及與 Eisai 共同開發的阿茲海默症藥物 Leqembi 和與 Sage 共同開發的產後憂鬱症藥物 Zurzuvae，Chiesi 則為治療罕見皮膚病的 Fulsuvez 以及兩種酵素替代療法 Lamzede 和 Elfabrio，UCB 獲得批准的是治療斑塊型乾癬的 Bimzelx 和重症肌無力藥物 Zilbrysq 與 Rystiggo。
AZ 的 RSV 抗體藥物 Beyfortus 與治療阿茲海默症的 Leqembi 可能是 2023 年通過批准的這些藥物中最具商業前景的，其中 Beyfortus 預計最高銷售額可達到 19 億美元，而 Leqembi 受惠於龐大阿茲海默症患者人口，最高銷售額更可能達到 48 億美元。
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補充來源
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