百健( Biogen )與衛采 ( Eisai )在阿茲海默症領域歷經眾多波折之後，如今終於收穫令人振奮的成果。
推倒高牆的阿茲海默症新藥
由雙方合作的阿茲海默症藥物-lecanemab，於美國時間7/6獲得FDA完整許可，lecanemab憑藉著Clarity AD這項三期試驗作為確認性試驗，成功將加速許可轉換成傳統的完全批准，在醫學歷史上，這是阿茲海默症領域的一大突破。
「今天，FDA在傳統的審核途徑下批准了該藥物，使lecanemab成為第一個也是唯一一個能夠對抗澱粉病變的阿茲海默症療法，藥物證明了能夠降低疾病惡化速度，減緩疾病在早期和輕度失智的階段時出現的認知障礙。」衛采首席執行官內藤春夫表示。
根據Clarity-AD，在以臨床失智評估量表總分(Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes, CDR-SBD)作為評估狀況下，接受使用lecanemab治療的患者在18個月內，認知功能降低速度延緩27%。
在可近性上，lecanemab同時順利獲得美國聯邦醫療保險和補助服務中心( The Centers for Medicare and Medicaid Services, CMS)認可，Medicare將擴大給付範圍，價格(標價)落在一年26,500美元。
過去CMS針對β澱粉樣蛋白單株抗體 ( beta amyloid-directed monoclonal antibody )這類機轉的藥品在給付條件上建立一道高牆，所有僅獲加速許可的藥物只給付有參與臨床試驗中的受試者，嚴格限制下，許多患者仍無法使用到新藥，儘管美國軍人退伍事務部( Veterans Health Administration )曾率先提供保險給付，然而Medicare內囊括的範圍和多樣性更高，族群亦與潛在用藥對象重疊。
阿茲海默症新藥面臨的挑戰
儘管給付範圍擴大，但是條件重重，包含病人必須納保、輕微認知功能受損或是輕度阿茲海默症、照護醫師必須參與臨床數據蒐集。CMS要求醫療機構需要登錄病人資料，進一步協助了解藥物在真實世界中使用的狀況。
除此之外，想要確認阿茲海默症中β澱粉樣蛋白病變通常需要正子斷層造影( Positron Emission Tomography, PET)掃描協助，而Medicare目前一生只給付一次。即便前述資格符合，病人亦需要找到願意配合登錄的醫師，也讓部分人士對究竟有多少人能夠獲得給付，產生疑慮。
藥物也帶有風險，這項療法被認為可能與腦部腫脹和出血有關，試驗期間至少有兩位病患與類澱粉蛋白相關影像學異常(amyloid-related imaging abnormalities, ARIA)死亡有關，但是FDA科學家則表示目前還不清楚是否是藥物造成死亡。登錄檔資料可以供給研究人員進一步分析與追蹤。
衛采則是表示已经開啟Understanding ARIA™的教育計畫，希望可以透過與影像學專家和協會合作，促使醫療界對ARIA的認識與監測。
與此同時，主要對手-禮來的donanemab日前亦在試驗中斬獲正面成果，並表示將向美國FDA提交許可申請，尋求與lecanemab相同的申請途徑來取得傳統正式許可。
閱讀更多關於阿茲海默症藥物的開拓史
**本內容僅提供企業、政策和學術等公開相關資訊。關於個人健康狀況或疾病治療方面的問題，建議應向專業醫護人員諮詢意見。
補充來源
- FDA Grants Traditional Approval for LEQEMBI® (lecanemab-irmb) for the Treatment of Alzheimer’s Disease
- Statement: Broader Medicare Coverage of Leqembi Available Following FDA Traditional Approval
- FDA approves Alzheimer’s drug Leqembi, paving way for broader Medicare coverage
- Lilly's Donanemab Significantly Slowed Cognitive and Functional Decline in Phase 3 Study of Early Alzheimer's Disease
訂閱Pharmascan藥廠觀察的專業文章與每週精彩大事回顧，享受客製化內容
我們承諾嚴格保護個人資訊，並且不會將其提供給任何第三方。您可以隨時取消訂閱。
