日趨競爭的罕見疾病:諾華於ASH公佈潛力藥品成果與動向

究竟PNH如何發生仍有許多研究進行中，但是一般認為骨髓中的基因突變可能是原因之一，骨髓移植雖是其中有機會治癒的方式，但是這樣的方式對於一些狀況嚴重的PNH病人來說死亡風險卻很高，現階段除了提供支持性的治療之外，目前市場佔有一席地位，同時也是標準治療的C5抑制劑eculizumab與ravulizumab也是治療選項之一，兩者皆是採取靜脈注射，過去亦有研究顯示ravulizumab效果與eculizumab相當，然而第二代的C5抑制劑ravulizumab給藥間隔較長，且需要緊急輸血的比率也較低，因此被認為接受度較高。

ravulizumab與eculizumab過去皆由罕見疾病公司Alexion開發，然而阿斯特捷利康在2021年以390億美元收購Alexion，並開始納入營收，根據2022第三季財報，這個阿斯特捷利康的罕見疾病部門營收比起去年同期成長10%，至Q3為止營收就已達52億美元，其中貢獻最大即為C5抑制劑產品組合。根據阿斯特捷利康公佈財報表示，雖然eculizumab營收開始下滑，但是這是因為病人成功轉向使用ravulizumab的緣故。

儘管罕見疾病市場往往規模小、研發成本高昂，但是不少藥商仍因為藥物上市後具有獨佔權，加上疾病具有高度未被滿足的醫療需求能夠打開新市場，紛紛選擇投入罕見疾病藥物開發，並陸續發表相關研究，在本屆ASH中，阿斯特捷利康展示了D因子抑制劑vemircopan的二期試驗結果，而羅氏亦同時提出另一種C5抑制劑crovalimab的相關數據，該藥物採取皮下注射。儘管第一個進入市場的藥物具有先驅者優勢，但是如何持續保持領先態勢則是一大考驗。