禮來公布新藥donanemab早期阿茲海默症的三期臨床試驗數據，能延緩認知和日常生活功能衰退達35%，這個同為劃時代的藥物能否迎頭趕上其主要競爭對手lecanemab仍須等待7月的審查結果。
禮來(Eli Lilly)數十年來一直致力於開發治療阿茲海默症藥物，如今，終於迎來正面的收穫。
5/3周三早上，禮來公布備受期待的三期臨床試驗(TRAILBLAZER-ALZ 2)結果，試驗中，所有主要與次要療效指標皆成功達標，在使用donanemab治療早期阿茲海默症患者，18個月時能夠延緩認知和日常生活功能衰退達35%，近一半( 47% )的受試者在使用一年藥物後，認知和功能沒有下降 ，相較於服用安慰劑組為29%。
消息一出，禮來股價飆升達7%，百健( Biogen )股價則是下跌超過5%。
禮來最大的競爭對手:lecanemab
禮來在前往最後上市和給付的經歷可以說是與主要對手-lecanemab截然不同。
禮來過去曾經嘗試透過加速途徑尋求許可，然而最終因為服用藥物追蹤滿一年的人數過少而被FDA否決。
與donanemab不同，對手lecanemab則是順利獲得加速許可，並取得優先審查，FDA也接受了其補充生物製品許可申請，意味著同為瞄準阿茲海默症的藥物有望更快地獲得傳統的完整許可。
療效上來看，同樣以臨床失智評估量表總分(Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes, CDR-SBD)作為評估，接受使用lecanemab治療的患者在18個月內，認知功能降低速度延緩27%，在進一步整合不同tau數值分組後，donanemab組則是延緩達29%。
「我們對於試驗結果非常振奮，無論在主要與次要療效指標皆成功達標，帶給我們十足的信心。」禮來全球神經科學產品研發長Dawn Brooks說道。
傳統正式許可為成功商業化的關鍵
儘管lecanemab看似走在前頭，但是其關鍵三期試驗Clarity-AD中的數據，能否幫助lecanemab通過FDA審查，順利將藥物轉換成傳統正式許可，還需要等待至今年七月才會揭曉。
2022年，在先前aducanumab的爭議之後，CMS歷經多方討論並在綜合考量 藥物療效與安全性後決定，aducanumab給付範圍侷限於有參加臨床試驗的人，這對於開發商無疑是一記重擊，因為以老年人為納保主體的Medicare具有潛在龐大的市場潛力，這樣的給付範圍形同商業性死亡。
不僅如此，CMS亦針對相同機轉的藥品在給付規範上設下嚴格限制，在這些醫療補助的限制下，許多患者仍無法透過Medicare使用新藥，即便lecanemab已經獲得加速許可，但在不屬於傳統正式許可的情況下，美國目前只能透過由美國軍人退伍事務部( Veterans Health Administration )提供的保險獲得給付。
誰將第一個獲得正式許可?專家會議可以略窺一二
美國FDA宣布將在今年6月9日召開諮詢委員會，預計將針對lecanemab進行辯論，FDA的最終決定會參考由專業人士組成的諮詢委員會的結論。
過去，從lecanemab試驗安全性結果發現，試驗期間至少有兩位病患與類澱粉蛋白相關影像學異常(amyloid-related imaging abnormalities, ARIA)死亡有關，迫使美國政府與醫療保險機構將重新商討安全性議題，預計也是會議關注的焦點。
身為相同機轉的donanemab，禮來未來也可能面臨一樣的討論，製造商禮來則表示將持續追蹤安全性議題。在TRAILBLAZER-ALZ 2中，ARIA在試驗中是導致2位病患死亡的原因，但是第3位目前尚未證實。這些死亡人數加起來約為每300人用藥患者中有1人死亡。
「這是一個需要進行更深入調查的領域，禮來一直致力於了解阿茲海默症，並了解我們還可以做哪些事情來增加藥物益處與降低其相關風險。」禮來阿茲海默藥物醫藥開發主管John Sims說道。
公開新聞稿指出，禮來預計本季向美國FDA提交許可申請，以最快的申請途徑獲得傳統正式許可，以便突破給付限制高牆。
如果順利，且FDA參照諮委會決定，lecanemab或許有機會在七月的時候成為第一個獲得FDA正式許可的阿茲海默症單株抗體，然而在安全性隱憂仍存在的狀況下，究竟誰將第一個取得進入廣大市場的入場券，還很難說。
**本內容僅提供企業、政策和學術等公開相關資訊。關於個人健康狀況或疾病治療方面的問題，建議應向專業醫護人員諮詢意見。
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