新聞摘要
一週大事關注焦點：眼科藥物 / FDA /血友病 / 基因療法 / 禮來 / 減重新藥
藥事動態
- 眼科藥物許可遭拒 | 上市恐延遲
再生元( Regeneron )的眼科藥物面臨波折，美國FDA拒絕了其高劑量版本Eylea ( aflibercept )的藥物許可，藥品恐將延遲上市。
然而，FDA僅針對其填充藥物的第三方工廠發出完全回應信函(complete response letter)，信中並沒有提及藥物的安全性或有效性的問題，也沒有要求進行新的臨床試驗。再生元表示將盡快解決這些問題。
再生元期待高劑量版的Eylea能夠透過其較長施打間隔的優勢，來持續鞏固Eylea在眼科疾病中的地位，然而，競爭者羅氏的新藥Vabysmo正在高速成長，此外，Eylea也面臨虎視眈眈的生物相似藥。再生元需要盡速解決這個挑戰，分析師指出以往類似的情況會拖延7-9個月。
- 血友病基因療法獲准 | 仍需持久性數據
美國FDA核准BioMarin 的基因療法Roctavian ( valoctocogene roxaparvovec )，這項一次性療法將能夠用於治療嚴重A型血友病，患者有機會不再需要定期注射體內缺少的凝血因子。
外媒指出，Roctavian的價格為290萬美元，如同其他基因療法，昂貴的價格一直是給付者的主要考量，對此，該公司將對保險單位提出擔保，倘若病人對藥物沒有反應，BioMarin將支付所有費用給保險單位，而針對治療後前四年內就停止反應的病人，則將按照比例支付。
BioMarin表示大多數研究對象在三年後仍持續對該療法有所反應，公司預計將追蹤這些患者15年來了解其持久性。根據試驗顯示，這項療法雖能夠減少出血事件，但其中位數追蹤時間為3年。
- 禮來另一減重新藥早期成果 | 等待三期試驗
繼Mounjaro( tirzepatide )後，禮來( Eli Lilly )發布另一潛力減重藥物retatrutide其二期試驗結果，受試者在48周後體重下降達24.2%。這項皮下注射藥物因瞄準三個與肥胖有關的激素和受體，因此也被暱稱為Triple G (GLP-1, GIP, and glucagon receptor)。
根據試驗，使用藥物者在24周後平均減輕了17.5%的體重，而接受安慰劑治療的患者則減輕了1.6%。到了48周，服用藥物組則來到24.2%。副作用部分多屬於腸胃道相關的噁心與嘔吐。
不只減重，禮來也正研究retatrutide能否針對肥胖或過重患者，治療阻塞性睡眠呼吸中止和膝關節炎，進一步探索肥胖症之外的治療潛力。
**本內容僅提供企業、政策和學術等公開相關資訊。關於個人健康狀況或疾病治療方面的問題，建議應向專業醫護人員諮詢意見。
