新聞摘要
一週大事關注焦點：禮來/ Mounjaro/ NICE/ 羅氏/ Tecentriq/ 皮下注射劑型/ AZ/ 罕見疾病
藥事動態
- 禮來Mounjaro獲得英國NICE許可 | 近20萬人有望受惠
禮來 (Eli Lilly) 的 Mounjaro (tirzepatide) 獲得英國 NICE 認可，對該藥用於控制不佳的第二型糖尿病患者投下信任票。根據 NICE 的最終指引草案估計，約有 18 萬人有機會受益於新療法。
先前指引草案中，NICE 以需要更多證據證明藥物臨床療效和成本效益為由，拒絕接受 Mounjaro，然而在提供額外分析數據和模型後，禮來最終成功讓 NICE 的評委會改變了決定。
NICE 的最終正式指引將於 10 月 11 日發佈，之後該藥物將在 90 天內於英國國民醫療服務系統（NHS）中使用。
Reference:
- 羅氏Tecentriq皮下注射劑型上市計畫延遲 | 仍有機會率先上市
羅氏 (Roche) 癌免藥物-皮下注射版的 Tecentriq 在美上市計畫改變，根據合作夥伴 Halozyme Therapeutics 表示，由於需要符合 FDA 日益變化的要求，在藥品化學製程管控上需要進行必要更新。FDA 原定將在下周對皮下注射 Tecentriq 作出裁決。
羅氏對此表示，儘管計畫被推遲，但是 Tecentriq 仍有機會成為在美國第一個獲准的皮下注射型PD-1/L1 抑制劑。更新預計將於 2023 年完成，並可能於 2024 年在美國上市。目前，該皮下劑型已經在英國獲准，病人施打藥物時間可大幅縮短至僅約七分鐘。
默沙東 (MSD) 的皮下注射型 Keytruda 則可能是下一個獲得 FDA 核准的PD-1/L1抑制劑，與靜脈注射劑型比較，並鎖定肺癌患者的三期臨床試驗已於今年四月完成，然而結果尚未公布。
Reference:
- AZ罕見疾病藥物遇亂流 | 新適應症許可遭拒
阿斯特捷利康 (Astrazeneca, AZ) 的罕見疾病藥物 Ultomiris (ravulizumab) 在美國計畫遭遇挫折。FDA 針對藥物用於泛視神經脊髓炎（NMOSD）的申請發出了完全回復函 (complete response letter)。
AZ 表示，基於 CHAMPION-NMOSD 三期試驗，該封拒絕信並未提及針對安全性或療效方面的疑慮，相反地，FDA 要求修改這項單株抗體藥物的風險評估與管控計畫 (REMS)，要求該公司需建立一套系統，以確保患者在接受治療前，接種過腦膜炎球菌病疫苗，或使用預防性使用抗生素。該藥物2018 年在美國獲准時，曾被 FDA 針對嚴重腦膜炎球菌感染發出黑框警告 (black box warning)。
AZ 正與 FDA 密切合作，以滿足相關需求，Ultomiris 已在歐盟和日本等地區獲得核可，可用於特定 NMOSD 患者。另一項同為 C5 抑制劑的藥物-Soliris (eculizumab) 則在 2019 年獲得 FDA 核准用於 NMOSD。
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