【藥界大事回顧】三分鐘閱讀 EP48 0114-0120｜歐盟批准羅氏 Tecentriq 皮下注射劑型 / 阿斯特捷利康罕病用藥 Voydeya 在日本獲得批准 / FDA 拒絕核准新日本生物醫學實驗室的偏頭痛噴劑

新聞摘要

一週大事關注焦點：歐盟 / 羅氏/ Tecentriq / 皮下注射 / 阿斯特捷利康 / 罕見疾病 / Voydeya / 藥品許可 / FDA / 新日本生物醫學實驗室 / 偏頭痛

藥事動態

歐盟批准羅氏 (Roche) atezolizumab (Tecentriq) 皮下注射劑型 (SC) 上市，並適用於靜脈注射劑型在歐盟已批准的所有適應症，是目前歐盟首款皮下注射 PD-L1 癌症免疫療法。

Atezolizumab 屬於 PD-L1 抑制劑，可促使 T 細胞活化，目前主要以靜脈輸注 (IV infusion) 的方式給予患者，需要耗時約 30 – 60 分鐘，新的皮下注射劑型將可縮短時間至 7 分鐘。

歐盟的批准基於一項隨機、多中心的 IB/III 期試驗 IMscin001，該研究評估了 atezolizumab SC 與 IV 的安全性、有效性和藥物動力學，結果顯示皮下給予的藥物血中濃度與靜脈給予相當，安全性、有效性與靜脈劑型一致。90% 醫療人員表示皮下注射劑型較易於使用，75% 表示較節省時間。

根據各國法規和醫療體系的不同，atezolizumab SC 可由醫療人員於院外、社區或患者家中給予，Roche 正與多家醫療提供商討論將 atezolizumab SC 納入不同癌症居家護理計劃。

Reference:
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2024-01-16
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/roche-tecentriq-sc-ec-approval/?cf-view

阿斯特捷利康 (AZ) 陣發性夜間血紅素尿症 (PNH) 用藥 danicopan (Voydeya) 於 1/19 在日本獲得批准，為該藥物的首次批准，將與 C5 抑制劑一同使用，用於治療對 C5 抑制劑反應不佳的 PNH 患者（佔全體 PNH 病患 10 – 20%）。

PNH 是一種罕見的血液疾病，因紅血球膜蛋白缺陷而易受補體系統攻擊，導致慢性溶血並反覆發作，其他臨床症狀包括骨髓造血功能不良、靜脈栓塞等。

Danicopan 為市場首見 (first-in-class) 口服補體因子 D 抑制劑，被設計來搭配 AZ 旗下暢銷藥物 C5 抑制劑 ravulizumab (Ultomiris) 或 eculizumab (Soloris) 。該項批准是基於三期試驗 ALPHA ，其主要療效指標提升血紅素數值方面表現正面，且次要療效指標包括避免輸血、減少疲勞等都成功達標。

Danicopan 已獲 FDA 突破性療法認證與歐盟的 PRIority MEdicines (PRIME) 資格，正於全球多個衛生機構進行審查。

Reference:
https://www.fiercepharma.com/pharma/astrazeneca-adds-rare-blood-disease-portfolio-world-first-voydeya-approval-japan
https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2024/voydeya-danicopan-granted-first-ever-regulatory-approval-in-japan-for-adults-with-pnh-to-be-used-in-combination-with-c5-inhibitor-therapy.html

FDA 因製造生產方面的疑慮，拒絕批准新日本生物醫學實驗室 (Shin Nippon Biomedical Laboratories, SNBL) 的急性偏頭痛噴劑 STS101，該藥是 SNBL 於 2023 年 4月收購 Satsuma Pharmaceuticals 而取得的。

STS101 是鼻噴劑型給予的麥角生物鹼 dihydroergotamine，口服劑型最早於 1945 年獲得批准。STS101 核准之路一波三折，2022 年 11 月的三期試驗中主要療效指標方面未達標，未能幫助患者減輕偏頭痛。專精鼻噴劑劑型開發的 SNBL 買下 STS101 後帶來一絲轉機，並寄望以次要療效指標（治療後 2 小時疼痛緩解比率）來說服 FDA。

然而， STS101 錯失先機，輝瑞的 zavegepant (Zavzpret) 已於 2023 年 3 月獲得 FDA 批准上市，成為偏頭痛市場的第一種鼻噴劑。根據統計，偏頭痛在美國影響約 3000 萬人，全球則約有 11 億人，目前已有競爭商品包含了輝瑞的 Zavzpret 與 Nurtec、艾伯維的 Qulipta、禮來的 Emgality 等。

Reference:
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-declines-approve-shin-nippon-biomedicals-migraine-drug-2024-01-18/
https://www.fiercepharma.com/manufacturing/fda-turns-its-nose-satsuma-pharmas-migraine-nasal-spray-manufacturing-related