賽諾菲 (Sanofi) 血友病藥物續擴大市場版圖，台灣日本接連獲准

法商賽諾菲 (Sanofi) 與生技公司 Sobi 合作的一週一次血友病藥物 Altuviiio（efanesoctocog alfa，先前稱 BIVV001）今年 8 月在台灣取得上市核准。藥物除了已獲美國 FDA 許可，也具有美國罕見藥物認定、新藥快速審查和突破性治療資格等多重認證。除此之外，歐洲執委會也核准了其罕見藥物認定，而歐盟 EMA 日前也已接受其上市申請。

繼今年二月獲美國 FDA 核准後，由法商賽諾菲 (Sanofi) 與生技公司 Sobi 合作的長效型血友病藥 Altuviiio (efanesoctocog alfa, 先前稱 BIVV001) 在亞洲各地上市，除了日本之外，亦於今年 8 月在台灣取得藥證，並於 8 月 31 日獲得食品藥物管理署核准上市。

期望重新定義 A 型血友病治療

該一週一次施打的血友病藥物是 Sanofi 於 2018 年斥資 116 億美元收購美國血友病生技公司 Bioverativ 而來，瞄準的是正是預計超過 100 億美元的血友病市場。目前在美日台皆獲准治療兒童與成人 A 型血友病患者，用於日常預防以減少出血頻率 (routine prophylaxis)、需要時治療以控制出血事件 (on-demand) 以及手術療程處置時使用 (perioperative management of bleeding)。

日前美國 FDA 根據兩項開放性 (open label) 臨床試驗 XTEND-1 與 XTEND-Kids 予以核准，前者收納嚴重 A 型血友病成人與青少年患者，後者則是針對 12 歲以下孩童。在 XTEND-1 中，使用一週一次 efanesoctocog alfa 作為日常預防後，主要療效指標年平均出血率 (Annualized Bleeding Rate, ABR) 為 0.71 (95% CI：0.52 – 0.97) ，而在次要療效指標中，相較過往的第八凝血因子治療，患者的年平均出血率則降低了77 % (95% CI：58%，87%)。在 XTEND-Kids 中也觀察到類似趨勢。儘管治療後仍有引發抗體之風險，本次試驗中並未出現抗體案例。最常見的副作用 (> 10%) 為頭痛和關節疼痛。

Ａ型血友病會發生是由於基因突變，使得體內第八凝血因子降低，一旦缺乏這種因子，患者容易出現過量出血、關節自發性出血等症狀，長期將損傷關節、引起慢性疼痛，進而影響患者的生活品質，屬於一種相當罕見且無法治癒的疾病，且患者終生需要接受治療。

「 Altuviiio 近期的核准對於台灣與日本的 A 型血友病患者是重要的一步。高度持續性的凝血因子濃度將帶給病友與臨床醫護對疾病照護全新的想像， Altuviiio 更證明了 Sanofi 在提供最新、最佳治療上的承諾，將重新定義並改變全球血友病患者的治療。」 Sanofi 執行副總裁暨特殊醫療事業部門全球負責人（暫代） Brian Foard 表示。

減少藥物施打頻率可望強化競爭力

血友病的治療目標是希望可以達到零出血，但是實際而言相當困難，約僅有三至四成病患能夠達標，這是由於天然的第八因子半衰期約僅有 8 – 12 小時，若想維持體內有保護力的凝血因子濃度，第八因子製劑必須每 2 – 3 天注射一次或者每週注射 3 次，頻繁的進入醫療院所，對病患而言是一個不小的負擔。

A 型血友病療法目前主要區分成凝血因子治療 (factor therapy)、非凝血因子治療 (non-factor therapy) 與基因治療 (gene therapy)。 Sanofi 在凝血因子治療部分除了今年新獲准一週一次血友病藥物外，血友病產品線還包括了基因工程第八凝血因子 Eloctate (eftrenonacog alfa)，該藥物需要每 3 – 5 日施打。

Sanofi 期待擴大新藥上市版圖，能夠持續鞏固其在凝血因子治療的影響力。 Sanofi 日前指出，開立 Altuviiio 的處方中約有 2/3 是來自競爭藥物，僅有 1/3 是由自家 Eloctate 轉換而來。除此之外，Sanofi也積極擴展非凝血因子領域，包括 fitusiran ，未來瞄準 A 型與 B 型血友病，關鍵試驗成果預計在今年下半年宣布。

其他正在耕耘血友病領域的還包含羅氏 (Rohce) 屬於非凝血因子治療但是模擬第八凝血因子功能的雙特異性抗體 Hemlibra (emicizumab) 以及 CSL 與 uniQure 用於治療 B 型血友病的基因療法 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) 。

Altuviiio 於今年 2 月正式獲得 FDA 上市核准，該藥物亦在過去陸續取得美國罕見藥物認定 (Orphan Drug Designation)、新藥快速審查資格 (Fast Track Designation) 和突破性治療資格 (Breakthrough Therapy Designation, BTD)。歐洲方面，歐洲執委會 (European Commission) 於 2019 年 6 月核准了其罕見藥物認定，今年 5 月歐洲藥物管理局 (European Medicines Agency, EMA) 則是受理了上市申請。

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