基因編輯時代降臨: 英美相繼核准血液疾病治療,然仍需面對雙重挑戰
英美先後核准 CRISPR 基因編輯治療,包括 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics的 Casgevy 以及 Bluebird 的 Lyfgenia。雖然有望治療鐮刀型貧血,但是這類基因編輯療法價格高昂,儘管成本效益分析已有建議合理價格,但挑戰在於如何確保關鍵族群受益。同時,這類療法也面臨脫靶效應和可能的癌症風險。
英美先後核准 CRISPR 基因編輯治療,包括 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics的 Casgevy 以及 Bluebird 的 Lyfgenia。雖然有望治療鐮刀型貧血,但是這類基因編輯療法價格高昂,儘管成本效益分析已有建議合理價格,但挑戰在於如何確保關鍵族群受益。同時,這類療法也面臨脫靶效應和可能的癌症風險。
原先市場盛傳賽諾菲 (Sanofi) 將併購 Mirati Therapeutics,消息傳得沸沸揚揚,然而必治妥施貴寶 (Bristol-Myers Squibb, BMS) 卻成為了那個半路殺出的程咬金。10月8日,必治妥施貴寶宣布以58億美金收購,除了獲得重磅治療肺癌KRAS G12C 突變藥物 Krazati (adagrasib) 外,也將獲得其他潛在肺癌化合物,進一步強化現有產品組合。
儘管已有明確的證據表明該療法可以降低 B 型血友病患者每年發生出血事件的次數,但由於長期治療的效果仍不明確,讓成本效益的評估成果存有很大的不確定性,因此 NICE 在草案中建議英國國家醫療服務體系(NHS)不給付 Hemgenix,最終結果仍尚未定奪。