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基因編輯時代降臨: 英美相繼核准血液疾病治療,然仍需面對雙重挑戰
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基因編輯時代降臨: 英美相繼核准血液疾病治療,然仍需面對雙重挑戰

英美先後核准 CRISPR 基因編輯治療,包括 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics的 Casgevy 以及 Bluebird 的 Lyfgenia。雖然有望治療鐮刀型貧血,但是這類基因編輯療法價格高昂,儘管成本效益分析已有建議合理價格,但挑戰在於如何確保關鍵族群受益。同時,這類療法也面臨脫靶效應和可能的癌症風險。

安進 KRAS 藥物遇亂流之際,必治妥施貴寶出手收購 Mirati Therapeutics
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安進 KRAS 藥物遇亂流之際,必治妥施貴寶出手收購 Mirati Therapeutics

原先市場盛傳賽諾菲 (Sanofi) 將併購 Mirati Therapeutics,消息傳得沸沸揚揚,然而必治妥施貴寶 (Bristol-Myers Squibb, BMS) 卻成為了那個半路殺出的程咬金。10月8日,必治妥施貴寶宣布以58億美金收購,除了獲得重磅治療肺癌KRAS G12C 突變藥物 Krazati (adagrasib) 外,也將獲得其他潛在肺癌化合物,進一步強化現有產品組合。