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英國 NICE 指引草案拒絕推薦血友病基因治療藥物 Hemgenix ,長期成本效益受質疑
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賽諾菲 (Sanofi) 血友病藥物續擴大市場版圖,台灣日本接連獲准

法商賽諾菲 (Sanofi) 與生技公司 Sobi 合作的一週一次血友病藥物 Altuviiio(efanesoctocog alfa,先前稱 BIVV001)今年 8 月在台灣取得上市核准。藥物除了已獲美國 FDA 許可,也具有美國罕見藥物認定、新藥快速審查和突破性治療資格等多重認證。除此之外,歐洲執委會也核准了其罕見藥物認定,而歐盟 EMA 日前也已接受其上市申請。