日趨競爭的罕見疾病:諾華於ASH公佈潛力藥品成果與動向 諾華旗下的藥物 iptacopan,在治療罕見疾病陣發性夜間血紅素尿症(PNH)的臨床試驗中取得成果,公司計劃在2023年向相關法規單位提交申請,推動 iptacopan 成為首個口服治療 PNH 的藥物。 Pharmascan 2022-12-29