儘管已有明確的證據表明該療法可以降低 B 型血友病患者每年發生出血事件的次數，但由於長期治療的效果仍不明確，讓成本效益的評估成果存有很大的不確定性，因此 NICE 在草案中建議英國國家醫療服務體系（NHS）不給付 Hemgenix，最終結果仍尚未定奪。
B 型血友病基因治療藥物 Hemgenix 的療效成本效益受 NICE 質疑
英國國家健康與護理卓越研究所 (The National Institute for Health and Care. Excellence, NICE) 發布了一份指引草案，不推薦傑特貝林 (CSL Behring) 研發的基因治療藥物 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)。
在其指引中， NICE 的評估委員會表示，雖然有明確的證據表明該療法可以降低 B 型血友病患者每年發生出血事件的次數，但由於長期治療的效果仍不明確，讓成本效益的評估成果存有很大的不確定性，因此NICE 建議英國國家醫療服務體系（NHS）不給付 Hemgenix。該療法在英國的價格為 260 萬英鎊（330 萬美元），然而，如果 Hemgenix 被推薦使用，CSL Behring 與 NICE 間的「商業安排」將生效。
Hemgenix 是什麼藥物？在 B 型血友病治療作用機轉為何？
Hemgenix 是一種針對第九型凝血因子的基因治療藥物，用於治療 B 型血友病 (hemophilia B) 成年患者，這類患者體內缺乏或是沒有第九型凝血因子。
Hemgenix 於 2022 年 11 月成為美國食品和藥物管理局 (FDA) 批准的第一種基因治療療法，主要用於治療中度至重度的 B 型血友病成年患者。 Hemgenix 也在2023年2月獲得了歐盟的核准。
這兩項許可主要來自於正在進行中的 HOPE-B 第三期試驗 (NCT03569891) 的數據支持，該試驗中，54 名中度至重度的 B 型血友病男性患者中使用 Hemgenix，結果顯示，一次性使用 Hemgenix 治療可以顯著減少出血率，大多數患者 (96%) 也在經由 Hemgenix 治療後，得以停止預防性出血治療，這意味著患者不再需要定期輸助血小板以幫助血液凝結，且效果最多長達兩年。目前，B 型血友病每 3 至 21 天必須進行一次輸注。
各界專家怎麼看待 Hemgenix 的治療效果
英國血友病協會主席 (chair of the Haemophilia Society) 克萊夫·史密斯 (Clive Smith) 表示，儘管 NICE 對 Hemgenix 的治療成效存疑，但該療法仍然有其未來：「我們對NICE 這初步判定感到失望，希望 NICE仔細考慮 Hemgenix 的好處，盡快幫助符合條件的患者獲得這些創新的、可能持久的治療」。
CSL Behring 英國和愛爾蘭總經理 Eduardo Cabas 也表示：「我們堅信 Hemgenix 有可能改變符合條件的 B 型血友病患者的生活，為他們提供可能的長期治療益處」。
草案尚未定案， NICE 會在發表指引草案後的 15 天內蒐集大眾意見，而諮詢委員會根據新資訊決議最終成果，結果預計將於今年秋天出爐。
註：CSL Behring於2021年5月從基因治療公司uniQure獲得了Hemgenix的全球獨家權利許可，並且負責該療法的進一步開發、註冊和商業化。
**本內容僅提供企業、政策和學術等公開相關資訊。關於個人健康狀況或疾病治療方面的問題，建議應向專業醫護人員諮詢意見。
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